LOGRAN MODIFICAR EL ADN Y TERMINAR CON EL ALCOHOLISMO DE MILES DE PACIENTES

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As herramientas para editar el genoma, entre las que se incluye el famoso sistema de CRISPR-Cas, han abierto nuevas esperanzas para tratar las enfermedades hereditarias. El objetivo es atacar en un futuro el origen mismo de las patologías, tratando de corregir de forma rápida, precisa y eficaz los posibles defectos genéticos mediante una técnica que ha sido descrita como el bisturí molecular.

Un equipo de la Universidad de Harvard y del MIT, dirigido por Feng Zhang, ha conseguido diseñar una nueva versión de CRISPR-Cas que supone un salto cualitativo en biotecnología. La técnica, según muestran en la revista Science, logra introducir mutaciones sin necesidad de cambiar el ADN. El avance supone la creación de una nueva herramienta, CRISPR-Cas13, capaz de editar el ácido ribonucleico o ARN, la molécula que se construye a partir de las secuencias genéticas de nuestro ADN para dar lugar posteriormente a las proteínas.

Nueva herramienta de edición genómica
La mayor parte de organismos vivos, con la excepción de algunos virus, portan en el ADN las instrucciones genéticas, que deben ser transcritas a un segundo tipo de mensajero, el ARN, cuya información servirá de base luego para la síntesis de proteínas. Este esquema simplificado, aunque la realidad sea más compleja, ha llevado a los científicos a postular desde hace años el desarrollo de diversos tipos de terapias génicas. La idea es sencilla: si el genoma contiene algún tipo de error que pueda dar lugar a proteínas defectuosas implicadas en la aparición de enfermedades, ¿por qué no corregir esos defectos desde el origen y así tratar las patologías?

La llegada de la edición genómica, un método más eficaz, preciso y rápido que la ingeniería genética convencional, nos ha permitido soñar con lograr tratamientos que corrijan los defectos o mutaciones en el ADN. Sin embargo, el programa diseñado por el grupo de Feng Zhang, uno de los investigadores pioneros de CRISPR-Cas, consiste en editar el ARN, es decir, el segundo nivel en el flujo de la información genética, para así repescar las secuencias defectuosas y dar lugar a proteínas funcionales. Según publican en la revista Science, el equipo de la Universidad de Harvard y del MIT ha conseguido una nueva proteína (Cas13), que actúa como bisturí molecular, de un sistema CRISPR de tipo VI, capaz de dirigir el corte e inactivar de manera específica un ARN.

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